FDA одобрило первый препарат для лечения пациентов с редким заболеванием крови

6 ноября Управление по контролю за качеством продуктов питания и лекарственных средств США (U. S. Food and Drug Administration – FDA) одобрило расширение показаний к применению препарата Зелбораф (вемурафениб) для лечения взрослых пациентов с болезнью Эрдгейма-Честера (БЭЧ) – редким видом рака крови. Препарат показан для терапии пациентов, у которых раковые клетки имеют специфическую генетическую мутацию BRAF V600. Это первое лекарственное средство, одобренное FDA для лечения БЭЧ.

БЭЧ – это медленно развивающийся рак крови, полиостозный склерозирующий гистиоцитоз клеток, который характеризуется ненормальным разрастанием лейкоцитов особого типа – гистиоцитов. Избыток последних может приводить к тому, что опухоль проникает в органы и ткани по всему телу, включая сердце, легкие, мозг и др. Для пациентов с БЭЧ характерно обширное поражение костей. Болезнь преимущественно диагностируется у лиц среднего возраста. Всего в мире насчитывается 600-700 пациентов с данной патологией, из них около 54% имеют генетическую мутацию BRAF V600. Продолжительность жизни пациентов с БЭЧ очень ограниченна.

Зелбораф (вемурафениб) представляет собой ингибитор киназы, блокирующий определенные ферменты, отвечающие за рост клеток. Эффективность препарата оценивалась в клиническом исследовании с участием 22 больных БЭЧ с мутацией BRAF-V600. У 11 (50%) пациентов был получен частичный ответ, у 1 (4,5%) участника зафиксирован полный ответ на терапию.

Наиболее частые побочные эффекты, связанные с приемом вемурафениба, – боль в суставах, макулопапулезная сыпь, алопеция, усталость, изменение электрической активности сердца (удлинение интервала PQ), появление папиллом. Серьезные побочные эффекты включают появление новых видов рака (рак кожи, сквамозноклеточная карцинома и др.), рост опухолей у пациентов с меланомой с мутацией BRAF, реакции гиперчувствительности (реакции анафилаксии или синдром DRESS), тяжелые кожные реакции (синдром Стивенса-Джонса и токсический эпидермальный некролиз), нарушение проводимости сердца, повреждение печени (гепатотоксичность), фоточувствительность, увеит, иммунные реакции после лучевой терапии, повреждение почек, контрактуру Дюпюитрена. Препарат фетотоксичен.

FDA присвоило Зелборафу статус приоритетного и орфанного препарата. Лекарственное средство производит компания Нoffman-LaRoche Inc.

FDA одобрило лекарство с цифровой системой отслеживания проглатывания для лечения психиатрических заболеваний

13 ноября FDA одобрило первый в США препарат с цифровой системой отслеживания проглатывания. Система Abilify MyCite (арипипразол со встроенным датчиком) имеет сенсор, который регистрирует прием препарата. Продукт разрешен для лечения шизофрении, острых маниакальных или смешанных эпизодов, связанных с биполярным расстройством I типа, а также для использования в качестве дополнительной терапии депрессивных расстройств у взрослых пациентов.

Система работает путем отправки сигнала со встроенного датчика на носимый патч. Патч передает информацию в мобильное приложение, с помощью которого пациенты могут отслеживать прием лекарства на своем смартфоне. Врачам эти данные также будут доступны на безопасных веб-порталах. Необходимо отметить, что в инструкции по применению Abilify MyCite указано, что способность продукта улучшать соблюдение пациентом режима лечения не показана. Abilify MyCite не следует использовать в неотложных ситуациях.

Инструкция содержит особое предупреждение о том, что у пожилых лиц со связанным с деменцией психозом, которые получали лечение антипсихотическими препаратами, возрастает риск смерти. Продукт не одобрен для лечения пациентов с психозом на фоне деменции. Также имеется предупреждение об увеличении риска суицидальных мыслей и поведения у детей, подростков и молодых людей, принимающих антидепрессанты. Безопасность и эффективность Abilify MyCite у детей не изучались. Пациенты должны следить за своим состоянием и при появлении суицидальных мыслей или поведения немедленно обращаться к врачу.

В клинических исследованиях наиболее распространенными побочными эффектами на фоне приема данного препарата были тошнота, рвота, запор, головная боль, головокружение, акатазия, бессонница и беспокойство. У некоторых пациентов может возникать раздражение кожи на месте размещения патчей MyCite.

Препарат Абилифай (арипипразол) впервые был одобрен FDA в 2002 г. для лечения шизофрении. Система отслеживания проглатывания Abilify MyCite впервые проходила процедуру рассмотрения FDA в 2012 г.

FDA одобрило маркетинг Abilify MyCite компанией Otsuka Pharmaceutical Co. Ltd. Сенсорная технология и патчи поставляются компанией Рroteus Digital Health.

Официальный сайт FDA

Подготовила Ольга Татаренко