Круглый стол, посвященный созданию первого республиканского специализированного центра по лечению муковисцидоза

16 июня 2016 года состоялся круглый стол, посвященный созданию первого республиканского специализированного центра по лечению муковисцидоза, который (как планируется) будет функционировать на базе Научного центра педиатрии и детской хирургии РК (НЦПиДХ РК). Главным гостем мероприятия стал Терри Стюарт – президент международной благотворительной организации Cystic Fibrosis Worldwide (перевод с англ. «Муковисцидоз по всему миру»).

 

Терри Стюарт, президент Всемирной ассоциации муковисцидоза:
«Я приехал сюда, чтобы рассказать, каким образом наша организация помогает другим странам мира в борьбе с муковисцидозом, оценить ситуацию с этим заболеванием в Казахстане и посмотреть, какие шаги можно предпринять на базе Национального научного центра педиатрии и детской хирургии. Цель нашей организации – помогать как можно большему количеству стран в мире в лечении муковисцидоза. Этой работой мы занимаемся последние 10-12 лет. 
Во всем мире насчитывается около 85 тысяч человек, больных муковисцидозом. В Казахстане тоже нужна специализированная клиника по лечению этого заболевания, именно поэтому я здесь. Информация из этой клиники будет поступать во Всемирную базу данных, и тогда мы сможем получить более полную мировую клиническую картину и определить масштаб заболевания.

Муковисцидоз – генетическое заболевание, которое поражает поджелудочную железу, органы респираторной и пищеварительной систем. Создав специализированный центр, мы дадим детям больше возможностей вести нормальный образ жизни. У нас уже есть пример создания таких центров во многих странах, и жизнь детей, больных муковисцидозом, там существенно улучшилась.

В дополнение ко всему мы оказываем помощь в обучении персонала. При правильном лечении создаются лучшие условия для управления этим заболеванием, а соответственно у ребенка улучшается качество жизни. Особое внимание мы уделяем обучению, особенно на ранних этапах. Потому что чем раньше начнется правильное лечение этой болезни, тем больше шансов у ребенка вести нормальный образ жизни.
На настоящий момент в Казахстане около 85 пациентов, у которых диагностирован муковисцидоз. Но нам нужны точные цифры, а мы не уверены, что это полное количество больных. Получить точные данные возможно только при существовании такой клиники. Когда у нас будет создана база данных, то ее информацию можно будет применять для более точных методов лечения, а также использовать ее при тестировании новых препаратов. Казахстанские пациенты получат возможность участвовать в клинических испытаниях новых препаратов, которых сегодня появляется достаточно много, которые дают значительно лучшие результаты в лечении этой болезни.
Фармацевтические компании постоянно находятся в поиске новых пациентов для проведения клинических испытаний. Но для того, чтобы проводить клинические испытания, нужна специализированная клиника. Без нее возможности участвовать в этих испытаниях просто не существует. Клиника будет собирать статистику и вести базу данных по пациентам: сколько пациентов и какая генетическая мутация у каждого пациента, потому что многие препараты воздействуют только на определенную мутацию. Исследователи будут анализировать всю поступающую информацию, понимать ее, выяснять, кто из пациентов квалифицирован в программе испытаний препаратов, кому из пациентов препарат может помочь радикально изменить состояние.

В развитых странах средняя продолжительность жизни больных муковисцидозом сегодня 45-50 лет. Но за пределами развитых стран она значительно ниже. Прорыв в лечении этого заболевания в мире произошел относительно недавно. 20 лет назад, когда я впервые начал этим заниматься, средняя продолжительность жизни в Австралии была 28 лет. Сегодня в Австралии много 50- и даже 60-летних пациентов с муковисцидозом.

Однако здесь важно понимать: продолжительность жизни увеличивается не столько за счет новых лекарственных препаратов, сколько за счет правильного управления болезнью. Люди живут долго, потому что ежедневно делают физиотерапию, принимают поддерживающие препараты и т. д. Это тяжелый труд. Нужен комплексный подход – совместная работа родителей и врачей. Результат, который мы сегодня видим, увеличение продолжительности жизни больных, связан больше с поддержанием своего состояния, нежели с новыми препаратами.

Главная цель и задача нашей организации – помогать детям с муковисцидозом. Если мы не будем этого делать, то никто не будет делать. Мы здесь, потому что хотим помочь».

 

Гульнара Калденовна Абдилова, заместитель директора ННЦПиДХ по педиатрии:
«В Казахстане дети с муковисцидозом, согласно приказу, полностью обеспечены базовыми препаратами. Они получают все необходимое лечение, наблюдаются врачами общей практики и педиатрами. Но мы очень заинтересованы в изучении новых технологий лечения этого заболевания и внедрении их на базе нашей клиники. Мы хорошо понимаем, что должны идти в ногу со временем и быть в курсе всех современных научных разработок в этой области.
До 2000-х годов у нас вообще не было соответствующей диагностики, и дети с такой патологией не выживали. Сегодня благодаря улучшению методов диагностики, улучшению лечения такие дети живут, и некоторые из них уже перешагнули детский возраст. В Казахстане официально зарегистрированы 86 пациентов с муковисцидозом, 6 из них уже взрослые. Это те пациенты, которые когда-то начинали лечение в нашем центре, сейчас они благополучно выросли, и мы перевели их во взрослую службу.

Эти тренинги очень важны и для нас, специалистов, и для родителей. Нам предстоит большая совместная работа, ведь поставить пациента на ноги в стационаре – это одно, но самая большая работа должна проводиться со стороны самих родителей, а также в учреждениях по месту жительства пациентов, где дети находятся под наблюдением врачей-педиатров».

 

Мунира Маевна Байжанова, профессор, главный научный сотрудник ННЦПиДХ: 
«Муковисцидоз – это заболевание, которое раньше в Казахстане вообще не ставилось. Раньше считалось, что у казахов муковисцидоза не бывает, что это болезнь европейцев и африканцев. Бедные дети умирали, практически не доживая до одного года, и мы не могли им помочь. Но сегодня мы хорошо отладили генетические и лабораторные исследования, и теперь четко и обоснованно можем поставить этот диагноз. Главное – поставить его вовремя. У себя в центре мы научились успешно диагностировать муковисцидоз, но главное, чтобы его научились выявлять в регионах. 85 пациентов – это мало, конечно, в регионах у нас муковисцидоза гораздо больше. Просто диагноз не всегда ставится правильно. У региональных врачей пока недостаточно квалификации и знаний относительно этой патологии, но мы работаем над этим. Если в Шымкенте раньше не было ни одного случая муковисцида, то после того, как мы три раза провели обучающий семинар, таких пациентов начали выявлять, и почти всегда этот диагноз подтверждается. В северных областях Казахстана раньше было всего 1-2 случая, а ведь эти регионы расположены близко к России, там много русского населения, а значит, должен чаще встречаться 583 ген, так называемый европейский ген. Мы провели семинары, и сегодня в этих регионах стали выявлять гораздо больше больных. Радует, что наша работа не проходит без толку. После того как мы занялись обучением в регионах, они стали чаще подозревать муковисцидоз. Я считаю, что за последние годы мы добились заметной эффективности. Но надо двигаться дальше. Центр для лечения муковисцидоза должен быть. Эти пациенты должны лежать отдельно, потому что у этих больных особое заболевание. Каждого больного с муковисцидозом необходимо изолировать от любой инфекции, в идеале для каждого пациента должна быть отдельная палата. В ННЦПиДХ таких условий пока нет. Например, в России центры муковисцидоза открыты сразу в нескольких регионах».


Вы работаете в области здравоохранения?